Ученые впервые применили прайм-редактирование для лечения генетического заболевания у человека. Пациентом стал восемнадцатилетний подросток с редким иммунным нарушением – хронической гранулематозной болезнью. Метод исправил ДНК-мутацию в его иммунных клетках. Уже через месяц у подростка не наблюдалось серьезных побочных эффектов.
Хотя результаты пока не опубликованы и требуют наблюдения, специалисты называют их многообещающими. Лечение включало удаление стволовых клеток, их редактирование и повторное введение после химиотерапии.
Свежие комментарии